Trei dintre participanții la un nou tratament de transplant de celule stem pentru persoanele cu deficiențe de vedere grave au înregistrat îmbunătățiri semnificative, efectele pozitive durând mai mult de un an. Un al patrulea participant a avut îmbunătățiri, dar acestea nu s-au dovedit a fi de durată lungă. Cei patru pacienți au făcut parte dintr-un studiu clinic în cadrul căruia au primit transplanturi de celule stem reprogramate pentru a-și trata corneea deteriorată, suprafața externă transparentă a ochiului.
Stratul exterior al corneei este menținut de celulele stem din inelul limbal - inelul întunecat din jurul irisului. Atunci când această sursă este epuizată - o afecțiune cunoscută sub numele de deficit de celule stem limbale (LSCD) - țesutul cicatricial începe să acopere corneea, ducând la orbire. Afecțiunea poate rezulta în urma unei traume fizice, a unor boli autoimune sau genetice.
Tratamentul LSCD este în prezent limitat. Procedeul implică transplantul de celule corneene recoltate din celule stem recoltate din ochiul sănătos al pacientului, dar aceasta este o procedură invazivă și are un rezultat foarte incert. Dacă ambii ochi sunt afectați, transplantul de cornee de la un donator decedat este o opțiune, dar aceste țesuturi pot fi respinse de sistemul imunitar.
Kohji Nishida, oftalmolog la Universitatea din Osaka și colegii săi, au utilizat o sursă alternativă de celule, celulele stem pluripotente induse (iPS), pentru terapia nouă. Mai întâi, au recoltat celule sanguine de la donatori sănătoși, le-au reprogramat înapoi la starea embrionară și apoi le-au folosit pentru a crea o foaie subțire și transparentă de celule epiteliale. Între Iunie 2019 și Noiembrie 2020, echipa a tratat patru persoane de sex diferit (cu vârste cuprinse între 39 și 72 de ani) cu LSCD pe ambii ochi. Ca parte a intervenției chirurgicale, echipa a eliminat țesutul cicatricial care acoperă corneea deteriorată de la un ochi per pacient, apoi a implantat un disc de celule reprogramate, provenite de la donori, peste care a fost plasată o lentilă de contact moale de protecție.
Nu s-au observat efecte secundare grave nici la doi ani după implant. Transplanturile nu au dezvoltat tumori - unul dintre riscurile cunoscute ale tratamentului cu celule iPS - și nu a existat nici semne că sistemul imunitar ar ataca celulele, chiar și la cei doi pacienți cărora nu li s-au administrat medicamente imunosupresoare. După transplant, toți cei patru receptori au prezentat o îmbunătățire imediată și o reducere a zonei afectate de LSCD. Îmbunătățirea a fost susținută la toți pacienții, cu excepția unuia, acest pacient a prezentând o ușoară degradare a vederii față de îmbunătățirea inițială, pe parcursul perioadei de urmărire de un an.
Experții spun că nu este încă clar ce anume a cauzat îmbunătățirea. Este posibil ca celulele transplantate să fi multiplicat în corneea primitorului. Dar schimbarea pozitivă s-ar putea datora și îndepărtării țesutului cicatricial înainte de transplant, sau faptului că tratamentul a determinat propriile celule ale beneficiarului să migreze din alte regiuni ale ochiului și să întinerească corneea. Nishida a declarat că intenționează să înceapă studiile clinice în martie anul viitor pentru a evalua eficacitatea tratamentului, cu un număr mai mare de pacienți.
